USA:s läkemedelsmyndighet godkänner ett läkemedel som bromsar utvecklingen av sjukdomen ALS, trots begränsade bevis för läkemedlets effekt.

ANNONS

Sjukdomen Amyotrofisk lateralskleros, ALS, bryter ned det motoriska nervsystemet så att musklerna försvagas och förtvinar. Än finns ingen behandling som botar ALS och de flesta lever bara två till fem år efter att de fått diagnosen, det rapporterar CNBC.

På torsdagen godkände USA:s läkemedelsmyndighet, FDA, ett kontroversiellt nytt läkemedel från Massachusetts-baserade Amylyx Pharmaceuticals, som har utformats för att bromsa utvecklingen av ALS. Hittills har endast en handfull läkemedel godkänts av FDA för behandling av den dödliga neurodegenerativa sjukdomen och dess symtom.

Läkemedlet tas som ett piller

FDA:s beslut att godkänna Amylyx Pharmaceuticals läkemedel, som kommer säljas under namnet Relyvrio, baseras på en enda klinisk prövning gjord på 137 ALS-patienter. De patienter i studien som tog Relyvrio levde cirka 10 månader längre än de patienter som inte fick läkemedlet.

Läkemedlet, som är ett oralt piller, verkade även fördröja sjukhusinläggninger. Det är en kombination av två befintliga produkter, natriumfenylbutyrat, som används för behandling av en metabolisk störning, och taurursodiol, ett receptfritt tillskott som tas för att förhindra leversjukdom.

Godkännandet ifrågasätts

Enligt Holly Fernandez Lynch, biträdande professor i medicinsk etik vid University of Pennsylvania, kräver FDA normalt sett minst två, välkontrollerade, kliniska prövningar som visar att ett läkemedel är effektivt, eller endast en provning som är väldigt statistiskt övertygande, varför hon menar att Amylyx Pharmaceuticals studie inte uppfyller FDA:s standard.

FDA skriver i ett sammanfattande memorandum om godkännandet, att det finns begränsningar i studiens fynd som gör att osäkerheten är större än vanligt när beslut fattats om bevis för ett läkemedels effektivitet.

Men, ”med tanke på den allvarliga och livshotande karaktären hos ALS och det betydande otillfredsställda behovet är denna nivå av osäkerhet acceptabel i det här fallet”, fortsätter FDA i sitt memorandum.

Vill att patienter får läkemedlet snabbt

CNN skriver att Amylyx Pharmaceuticals vd:ar Josh Cohen och Justin Klee, säger i ett uttalande att godkännandet är Amylyx första i USA.

ANNONS
ANNONS

”Amylyx mål är att varje person som är lämpad för Relyvrio ska ha tillgång så snabbt och effektivt som möjligt eftersom vi vet att personer med ALS och deras familjer inte har tid att vänta”, säger de, skriver CNN.

Intresserad av ekonomi och Life Science? Så här enkelt får du vår kostnadsfria nyhetstjänst.

Läs mer: Genombrott: Nytt läkemedel dämpar Alzheimers [Dagens PS]