Döv pojke kan höra med ny genterapi

I en klinisk studie behandlades elvaåriga Aissam i oktober förra året med en ny genterapi för medfödd dövhet, det skriver New York Times.

Målet var att pojken skulle få hörsel, men forskarna visste inte om behandlingen skulle fungera, eller hur mycket han skulle kunna höra om den fungerade.

Alla ljud är bra

Behandlingen var framgångsrik och gjorde att elvaåringen, som aldrig tidigare hört någonting, nu kan höra. Han själv säger att det inte finns något ljud han inte gillar utan att han tycker att alla ljud är bra.

Den genetiska behandlingen riktar sig mot en viss typ av medfödd dövhet, en extremt ovanlig typ som orsakas av en mutation i en gen, OTOF-genen som kodar för proteinet otoferlin.

Den här typen av dövhet drabbar cirka 200 000 människor över hela världen.

Målet med genbehandlingen är att ersätta den muterade genen i patienternas öron med en gen som fungerar som den ska.

Fler genterapier

Det kommer ta flera år att registrera fler, och yngre, patienter för att testa behandlingen, men forskarna menar att behandlingsframgång för patienter som Aissam kan leda till genterapier som riktar sig mot andra typer av medfödd dövhet.

Dylan K. Chan, pediatrisk otolaryngolog vid University of California, San Francisco, och chef för dess Children’s Communication Center, har inte varit inblandad i studien men tycker att den är banbrytande.

Den studie som Aissam deltog i gjordes vid Children’s Hospital of Philadelphia, USA, och är en av fem som antingen pågår eller är på väg att starta. De andra studierna ska göras i Europa och i Kina.

Läs mer: Hörselnedsättning förbättras med ny regenerativ terapi Dagens PS