En ny upptäckt kan ge helt nya möjligheter att behandla den svåra och ovanliga sjukdomen neuroblastom, en form av cancer som drabbar barn, oftast under två år.

ANNONS

Neuroblastom börjar i nervsystemet hos barn och i en stor europeisk studie har forskare sett att mutationer i en särskild gen ger en mycket sämre prognos. Den upptäckten kan ge nya behandlingsmöjligheter.

Eftersom sjukdomen är ovanlig krävdes ett europeiskt samarbete för att få ihop ett tillräckligt stort patientunderlag. Bland annat har forskare från Karolinska institutet och Göteborgs universitet varit med och analyserat mutationer i den så kallade ALK-genen hos mer än 1 000 barn med högriskneuroblastom. Studien har publicerats i Journal of Clinical Oncology.

Kan ge effektiv behandling

”Att ha en ALK-mutation visade sig ge signifikant sämre prognos, men den goda nyheten är att det finns läkemedel som hämmar denna cancergen och som har visat på lovande resultat i tidigare studier, säger Per Kogner, professor vid institutionen för kvinnors och barns hälsa på Karolinska institutet och barnonkolog på Astrid Lindgrens barnsjukhus vid Karolinska universitetssjukhuset”, i ett pressmeddelande.

Sedan tidigare används ALK-hämmare i mot andra former av cancer och nu kan den nya upptäckten ge en effektiv behandling för barn med högriskneuroblastom.

”Ett antal barn har redan fått ALK-hämmare baserat på våra fynd, och trots relativt kort uppföljning har det oftast varit mycket bra svar på behandlingen. Jag är stolt över att vi verkligen har varit med och gjort skillnad”, säger Tommy Martinsson, professor vid Göteborgs universitet i pressmeddelandet.

Varierande symptomen på neuroblastom

Neuroblastom uppkommer i det sympatiska nervsysystemet och kan ha både milda och aggressiva former. I Sverige drabbas cirka 20 barn per år några få av dem får högriskneuroblastom med mutation i ALK.

ANNONS
ANNONS

Enligt Dagens Hälsa ger den mildare varianten av neuroblastom ofta få symptom. Tumören kan upptäckas som en knöl i buken eller i samband med att barnet röntgas. Den aggressiva varianten, högriskneuroblastom, ger diffusa symptom som ökar när tumören sprids. Barnet får då bland annat ont i kroppen, blodbrist och skelettsmärtor.

Läs mer: Svenskt medtechbolag förbättrar behandling av bröstcancer [Dagens PS]